Het duurt veel te lang voordat duidelijk wordt hoe effectief geneesmiddelen zijn voor zeldzame ziektes als Fabry of Pompe. Vervolgens is er nauwelijks stimulans om betere middelen te maken of de prijs te laten dalen als de effectiviteit tegenvalt. Het duurt veel te lang voordat duidelijk wordt hoe effectief geneesmiddelen zijn voor zeldzame ziektes als Fabry of Pompe. Vervolgens is er nauwelijks stimulans om betere middelen te maken of de prijs te laten dalen als de effectiviteit tegenvalt.